Platformový klinický program pre progresívnu supranukleárnu obrnu vybral dva lieky AADvac1 a AZP2006 do 2. fázy svojho klinického skúšania

Platformový klinický program pre progresívnu supranukleárnu obrnu vybral dva lieky AADvac1 a AZP2006 do 2. fázy svojho klinického skúšania

Monday, 28 April 2025 08:00 AM

Topic: 

Partnerships

LONDYN, SPOJENE KRALOVSTVO / ACCESS Newswire / April 28, 2025 / Platformový klinický program pre progresívnu supranukleárnu obrnu (ďalej len PTP), vedený prof. Adamom Boxerom (Univerzita Kalifornia, San Francisco [UCSF]), Dr. Irene Litvan (Univerzita Kalifornia, San Diego), Dr. Juliom Rojasom (UCSF) a Dr. Anne-Marie Wills (Massachusettská všeobecná nemocnica, Harvard), si vybral dva nádejné lieky, AADvac1 od spoločnosti Axon Neuroscience a AZP2006 od spoločnosti Alzprotect, do svojho platformového klinického skúšania, aby preukázal ich terapeutickú účinnosť u pacientov s progresívnou supranukleárnou obrnou (PSP). Cieľom klinického skúšania je urýchliť vývoj účinných liekov pre toto zriedkavé a smrteľné neurodegeneratívne ochorenie. Ďalší liek, ktorý vstúpi do skúšania neskôr, bude vyhlásený ešte v tomto roku.

Platformový klinický program je financovaný americkým Národným inštitútom pre starnutie (NIA), ktorý je súčasťou Národného inštitút zdravia USA (NIH) a to vo forme päťročnej grantovej podpory. Jeho dizajn umožňuje testovanie viacerých terapií súčasne, čím sa vytvára neustály, efektívny a flexibilný systém na hodnotenie sľubných liekov.

„Toto verejno-súkromné partnerstvo predstavuje bezprecedentnú príležitosť urýchliť vývoj liečby pre PSP," povedal Profesor Adam Boxer, profesor neurovied na oddelení neurológie UCSF a hlavný výskumný pracovník klinického skúšania. „Spájaním inovatívnych terapeutických prístupov, ako sú AADvac1 a AZP2006, v efektívnom klinickom dizajne sa snažíme riešiť naliehavé potreby pacientov a ich rodín rýchlejšie, lacnejšie a s menším počtom pacientov na placebe než tradičné klinické štúdie."

Vedecké inovácie: AADvac1 a AZP2006

AADvac1, vyvinutá spoločnosťou Axon Neuroscience (Bratislava, Slovensko), je aktívna imunoterapia cieliaca patologické tau proteíny, ktoré spúšťajú patológiu PSP a Alzheimerovej choroby (AD). Aktívna imunoterapia stimuluje produkciu protilátok, ktoré sa viažu na abnormálne patologické tau proteíny, bránia ich zhlukovaniu a následnému šíreniu a zároveň uľahčujú jeho odstraňovanie mikrogliami. V ukončenej 24-mesačnej 2.fáze klinického skúšania na pacientoch s Alzheimerovou chorobou vakcína AADvac1 preukázala priaznivý bezpečnostný profil s terapeutickými účinkami na špecifických biomarkeroch ochorenia v plazme a mozgovo-miechovej tekutine, a podporené ďalšími klinickými signálmi ktoré ukazujú potenciál spomalenia progresie ochorenia výsledkami.

"Sme hrdí a vďační za to, že AADvac1 bol vybraný nezávislou odbornou komisiou pre inovatívne platformové klinické skúšanie," povedal Michal Fresser, CEO spoločnosti Axon Neuroscience. „Veríme, že aktívna imunoterapia AADvac1 zameraná na tau proteín, má silný potenciál v liečbe ľudských tauopatií. Tešíme sa na partnerstvo s platformou PSP a výskumnou komunitou PSP, našim cieľom je priniesť nové možnosti liečby pre pacientov, ktorí stále čakajú na efektívnu terapiu.

AZP2006, vyvinutá spoločnosťou Alzprotect (Lille, Francúzsko), je syntetická malá molekula navrhnutá na obnovenie lyzozomálnej homeostázy a moduláciu progranulínu (PGRN), ktorá zároveň znižuje zhlukovanie tau proteínu a neurozápal. Predklinické štúdie preukázali jeho schopnosť korigovať lyzozomálnu dysfunkciu v modeloch neurodegenerácie. V 3-mesačnej 2. fáze klinického skúšania u pacientov s PSP AZP2006 preukázal nádejné klinické a biomarkerové signály účinnosti. Pozitívne výsledky boli ďalej podporené výsledkami zo 6-mesačnej otvorenej predĺženej štúdie, čím sa posilnil jej terapeutický potenciál. AZP2006 získal od amerického Úradu pre potraviny a lieky (FDA) a Európskej agentúry pre lieky (EMA) označenie lieku určeného pre ojedinelé ochorenia.

"Sme poctení, že AZP2006 bol vybraný na zaradenie do prelomovej klinickej platformy PSP," povedal Philippe Verwaerde, generálny riaditeľ spoločnosti Alzprotect. „Sme nadšení, že môžeme spolupracovať s platformou PSP a širšou komunitou PSP s cieľom rozvíjať inovatívne terapie pre pacientov s naším vedeckým prístupom zameraným na lyzozomálnu dysfunkciu."

O PSP Trial Platform - Spoločné Úsilie

Riadiaci výbor štúdie tvoria výskumníci: Dr. Adam Boxer (UCSF), Dr. Julio Rojas-Martinez (UCSF), Dr. Anne-Marie Wills (Massachusettská všeobecná nemocnica, Harvard) a Dr. Irene Litvan (Univerzita Kalifornia, San Diego). CurePSP, popredná nezisková organizácia podporujúca výskum, služby a podporu pacientom s PSP a iných nedostatočne podporovaných neurodegeneratívnych ochorení, spolupracuje s UCSF a približne 50 klinickými centrami na nábore účastníkov a zabezpečuje integrovanie názorov pacientov s PSP do klinického skúšania. „Som nadšený, keď vidím, že AADvac1 a AZP2006 vstupujú do tejto prelomovej klinickej platformy - silnej spolupráce viacerých zainteresovaných strán, ktorá spája akademickú obec, priemysel a našu komunitu, ktorú s hrdosťou podporujeme," povedal Kristophe Diaz, PhD, výkonný riaditeľ a vedúci vedecký pracovník CurePSP. "Tento dizajn spoločnej platformy môže skrátiť vývoj liekov a poskytnúť dohľadnú nádej pre ľudí žijúcich s PSP."

Očakáva sa, že nábor pacientov do štúdie sa začne na konci roku 2025 so zameraním na pacientov s Richardsonovým syndrómom, najbežnejšie sa vyskytujúcou formou PSP. Jedným z cieľov klinického skúšania je aj nábor populácie, ktorá je plne reprezentatívna pre populáciu USA, a to najmä formou poskytovania jazykovej podpory a pokrytím nákladov na dopravu a ubytovanie.

Táto klinická platforma predstavuje spoločné úsilie medzi akademickou obcou, priemyslom a skupinami na podporu pacientov s cieľom urýchliť objavenie účinných spôsobov liečby PSP a zlepšiť životy ľudí postihnutých týmto ničivým ochorením. Ak sa chcete dozvedieť viac o klinickej skúške, navštívte stránku https://www.psp.org/ptp.

O Tau Global Conference

Tau Global Conference 2025 spája tri hlavné konferencie zamerané na výskum tau proteínu (Global Tau, EuroTau a CurePSP Neuro) a organizujú ju americká Alzheimerova asociácia, CurePSP a nadácia Rainwater Charitable Foundation. Táto konferencia zohráva kľúčovú úlohu pri spájaní interdisciplinárnych výskumníkov a perspektív s cieľom posunúť vpred výskum proteínu tau.

O Axon Neuroscience

Biotechnologická firma Axon Neuroscience bola založená v roku 1999 profesorom imunológie Michalom Novákom. V roku 1988 profesor Novák objavil tau proteín ako hlavnú zložku neurofibrilárnej patológie pri Alzheimerovej chorobe, keď pracoval v Laboratóriu molekulovej biológie, MRC, v Cambridge, v Spojenom kráľovstve. Axon vyvíja aktívnu imunoterapiu, monoklonálne protilátky a malé molekuly na liečbu ľudských neurodegeneratívnych ochorení a tauopatií.

O Alzprotect

Alzprotect, založená v roku 2007, je francúzska spoločnosť so sídlom v Lille, ktorá vyvíja inovatívne terapeutické riešenia v oblasti neurodegeneratívnych ochorení, vrátane tauopatií, amyloidopatií a synukleinopatií. Alzprotect napreduje vo vývoji AZP2006 (EZEPROGIND), inovatívnej syntetickej molekule podávanej perorálne, navrhnutej na optimalizáciu homeostázy lyzozómov, reguláciou progranulínu a jeho chaperónového proteínu, prosaposínu.

Kontakty pre Médiá:

SOURCE: AXON Neuroscience SE