Monday, 28 April 2025 08:00 AM
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Londres, Royaume-Uni /ACCESS Newswire/ le 25 avril 2025 - Progressive Supranuclear Palsy (PSP) Trial Platform (PTP, dirigé par Dr Adam Boxer (University of California, San Francisco [UCSF]), Irene Litvan (University of California, San Diego), Julio Rojas (UCSF) et Anne-Marie Wills (Massachusetts General Hospital), a sélectionné deux médicaments candidats prometteurs-AADvac1 d'Axon Neuroscience et AZP2006 d'Alzprotect-pour les inclure dans l'essai sur plateforme comme les deux premiers composés à évaluer. L'essai vise à accélérer le développement de traitements efficaces pour la paralysie supranucléaire progressive (PSP), une maladie neurodégénérative rare et mortelle. Des composés supplémentaires à évaluer dans le cadre de l'essai devraient être annoncés plus tard cette année.
Financé par le National Institute on Aging (NIA), dans le cadre des National Institutes of Health (NIH) des États-Unis, l'essai sur plateforme bénéficie d'une subvention échelonnée sur cinq ans. Sa conception permet d'avoir plusieurs traitements testés en même temps, tout en établissant une trajectoire perpétuelle, efficace et flexible pour évaluer des médicaments candidats prometteurs.
« Ce partenariat public-privé représente une occasion sans précédent d'accélérer le développement de traitements pour la PSP », dit Adam Boxer, professeur doté en mémoire et vieillissement au Département de neurologie de l'UCSF, ainsi que cehrcheur principal de l'essai. « En réunissant des approches thérapeutiques innovantes, comme AADvac1 et AZP2006, dans le cadre d'une conception d'essai clinique efficace, nous visons à répondre aux besoins urgents des patients et de leurs familles plus rapidement, à moindres frais et avec moins de patients sous placebo que dans les essais cliniques traditionnels ».
Innovations scientifiques : AADvac1 et AZP2006
AADvac1, développé par Axon Neuroscience (Bratislava, Slovaquie), est une immunothérapie active ciblant des protéines tau pathologiques, induisant et déclenchant la pathologie de la PSP et de la maladie d'Alzheimer (AD). L'immunothérapie active élicite la production d'anticorps qui se lient au tau pathologique anormal, en empêchant son agrégation et sa propagation et en facilitant son élimination par la microglie. Dans le cadre d'un essai de phase 2 pour la maladie d'Alzheimer, déroulé pendant 24 mois et terminé, AADvac1 a démontré un profil de sécurité favorable, avec des effets thérapeutiques sur les biomarqueurs de plasma et liquide cérébrospinal et des signaux cliniques supplémentaires indiquant le ralentissement potentiel de l'évolution de la maladie.
« Nous sommes fiers et reconnaissants que le produit AADvac1 a été sélectionné par le comité d'experts pour cet essai sur plateforme innovant », dit Michal Fresser, PDG d'Axon Neuroscience. « Nous estimons que l'approche d'immunothérapie active ciblant la protéine tau - AADvac1 - présente un grand potentiel dans le traitement des tauopathies humaines, et nous sommes impatients de collaborer avec PSP Trial Platform et la communauté de recherche pour la PSP afin de proposer de nouvelles options thérapeutiques pour les patients ayant d'importants besoins médicaux non satisfaits. »
AZP2006, développé par Alzprotect (Lille, France), est une molécule synthétique de petite taille visant à rétablir l'homéostasie lysosomale et à moduler la progranuline (PGRN), tout en réduisant l'agrégation de protéines tau et la neuroinflammation. Des études précliniques ont démontré sa capacité de corriger le dysfonctionnement lysosomal dans les modèles de dégénérescence neuronale. Dans le cadre d'un essai de phase 2a déroulé sur une période de 3 mois chez les patients atteints de la PSP, AZP2006 a démontré des signaux encourageants d'efficacité clinique et biologique. Ces résultats positifs ont été corroborés également par les résultats d'une étude d'extension en ouvert, déroulé sur une période de 6 mois, renforçant son potentiel thérapeutique. Le composé de reçu la désignation de médicament orphelin de la Food and Drug Administration (FDA - organe des États-Unis pour la certification des aliments et des médicaments) ainsi que de l'Agence européenne des médicaments (EMA).
« Nous sommes honorés que le produit AZP2006 a été sélectionné pour être inclus dans cet important essai sur plateforme PSP », dit Philippe Verwaerde, PDG d'Alzprotect. « Nous sommes ravis de collaborer avec PSP Trial Platform et l'entière communauté PSP afin d'avancer des thérapies innovantes pour les patients au moyen de notre approche scientifique visant le dysfonctionnement lysosomal. »
Au sujet de PSP Trial Platform - Effort de collaboration
Le comité de pilotage de l'essai est composé des chercheurs : Dr Adam Boxer (UCSF), Dr Julio Rojas-Martinez (UCSF), Dr Anne-Marie Wills (Massachusetts General Hospital) et Dr Irene Litvan (University of California, San Diego). CurePSP-la principale ONG proposant des services de recherche pour les patients et plaidant pour la PSP et d'autres maladies neurodégénératives sous médicalisées-collabore avec UCSF et environ 50 centres d'essai pour recruter des participants et s'assurer que les points de vue des patients sont intégrés tout au long de l'essai. « Je suis ravi de voir l'introduction des produits AADvac1 et AZP2006 dans cet important essai sur plateforme-une puissante collaboration multilatérale réunissant le milieu universitaire, le secteur industriel et notre communauté, que nous sommes fiers d'appuyer », dit Kristophe Diaz, PhD, Directeur exécutif et Directeur scientifique de CurePSP. « La conception de cette plateforme collaborative peut comprimer des années de développement de médicaments dans un espoir à court terme pour les gens atteints de la PSP. »
L'inscription pour l'essai devrait commencer à la fin de 2025, en prioritisant les patients atteints du syndrome de Richardson, la forme la plus commune de la PSP. L'essai vise à inscrire une population entièrement représentative de la population américaine en dispensant un soutien linguistique et en couvrant les frais de transport et logement.
Cet essai sur plateforme représente un effort concerté du milieu universitaire, du secteur industriel et des associations de patients, visant à accélérer la découverte de traitements efficaces pour la PSP et à améliorer les vies des gens atteints par cette maladie dévastatrice. Pour en savoir plus sur l'essai, veuillez visiter https://www.psp.org/ptp.
Au sujet de Tau Global Conference
Tau Global Conference 2025 réunit trois importantes conférences axées sur les protéines tau (Global Tau, EuroTau et CurePSP Neuro) et est organisée par Alzheimer's Association, CurePSP et Rainwater Charitable Foundation. Cette conférence joue un rôle essentiel en réunissant des chercheurs interdisciplinaires et des perspectives d'avancer la recherche en matière de protéines tau.
Au sujet d'Axon Neuroscience
Axon Neuroscience a été fondée en 1999 par le professeur immunologiste Michal Novak. En 1988, le professeur Novak a découvert la protéine tau comme étant la principale composante de la pathologie neurofibrillaire de la maladie d'Alzheimer, lorsqu'il travaillait dans le Laboratoire de biologie moléculaire MRC à Cambridge, au Royaume-Uni. Axon développe des immunothérapies actives, des anticorps monoclonaux et des molécules de petite taille pour le traitement des maladies neurodégénératives et des tauopathies.
Au sujet d'Alzprotect
Fondée en 2007, Alzprotect est une société française, basée à Lille, engagée dans le développement de solutions thérapeutiques innovantes dans le domaine des maladies neurodégénératives. Avec les tauopathies, les amyloïdopathies et les synucléinopathies, Alzprotect progresse dans le développement du produit AZP2006 (EZEPROGIND), une molécule synthétique innovante administrée oralement, conçue pour optimiser l'homéostase lysosomale en ajustant la Progranuline ainsi que sa protéine chaperonne, la Prosaposine.
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